Πηγή: Bloomberg
Η Lexicon και ο συνεργάτης της Sanofi θα αντιμετωπίσουν ερωτήσεις ως σύμβουλοι της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), προκειμένου να εξετάσουν μια από τις πρώτες νέες θεραπείες που προορίζονται για διαβήτη τύπου 1, αφού η ινσουλίνη έγινε φάρμακο πριν από περίπου έναν αιώνα. Το χάπι μίας ημέρας με sotagliflozin, με την προτεινόμενη εμπορική ονομασία του Zynquista, θα χρησιμοποιηθεί σε συνδυασμό με ινσουλίνη για τη βελτίωση του ελέγχου του σακχάρου στο αίμα.
Τα ενημερωτικά έγγραφα που δημοσιεύθηκαν πριν από τη συνάντηση στο Silver Spring, Maryland, δείχνουν ότι η ασφάλεια βρίσκεται στο επίκεντρο κάθε συζήτησης.
Η κατηγορία φαρμάκων αναστολέα SGLT-2, στην οποία ανήκει η σοταγλιφλοζίνη, συνδέεται με μια δυνητικά απειλητική για τη ζωή παρενέργεια που ονομάζεται διαβητική κετοξέωση (DKA), όπου το σώμα κατακλύζεται από κετόνες. Τα SGLT-2 στην αγορά είναι σήμερα εγκεκριμένα για διαβήτη τύπου 2, όχι τύπου 1, όπου η DKA είναι πιο συχνή και σοβαρότερη. Το φάρμακο της Lexicon αναστέλλει επίσης το SGLT-1, το οποίο λένε οι προγραμματιστές, το καθιστά μοναδικό από τις άλλες θεραπείες.
"Ενώ όλοι οι ασθενείς με διαβήτη τύπου 1 μπορεί να διακινδυνεύσουν σε κάποιο βαθμό από τη DKA, η θεραπεία με sotagliflozin αυξάνει σαφώς αυτόν τον κίνδυνο και ο κίνδυνος μπορεί να είναι απρόβλεπτος", ανέφερε το προσωπικό της FDA σε έκθεση την Τρίτη.
Η αναλυτής της JPMorgan, Jessica Fye, η οποία έχει τη βαθμολογία πωλήσεων της Lexicon, έγραψε ότι η εστίαση της έκθεσης στην DKA ήταν "όπως αναμενόταν." Ωστόσο, η ίδια, ανησυχεί περισσότερο για την επιφυλακτική στάση του FDA για τα οφέλη της σοταγλιφλοζίνης πέρα από τη μείωση του σακχάρου στο αίμα. Ο στόχος τιμών των 10 δολαρίων της Fye είναι ο χαμηλότερος στην Wall Street για Lexicon, σύμφωνα με στοιχεία που συνέταξε το Bloomberg.
Το Lexicon, που εδρεύει στο Woodlands του Τέξας, μπορεί να κερδίσει 50/50 από την έγκριση αυτή τη χρονιά, αν και "η καθυστέρηση φαίνεται όλο και πιο πιθανή", έγραψε ο αναλυτής της Gabelli Kevin Kedra. Είδε τη γλώσσα στα έγγραφα ενημέρωσης ως ουδέτερη, με μερικά προσεκτικά σήματα. Ο Kedra επεσήμανε την έλλειψη συζήτησης σχετικά με μια πιθανή στρατηγική REMS, ή αξιολόγηση στρατηγικών και μετριασμών, πρόγραμμα.
"Φαίνεται ότι το FDA εξακολουθεί να προσπαθεί να καθορίσει πόσο σημαντική είναι η DKA ως παρενέργεια", είπε.
Και ενώ η sotagliflozin μπορεί να έχει μια θετική αντίδραση, "οι ανησυχίες για μια καθυστέρηση ή μια απόλυτη απόρριψη από τον FDA μας κρατούν στο περιθώριο", δήλωσε η Kedra στην εκτίμησή της στη Lexicon.
Πρότεινε, παράλληλα, ότι ο οργανισμός μπορεί να εξετάζει μια προσέγγιση REMS σε επίπεδο τάξης. Άλλα φάρμακα SGLT-2 όπως το Farxiga της AstraZeneca, το Lilly και το Jardiance του Boehringer, τα οποία χρησιμοποιούνται ήδη εκτός χρήσης, αναμένεται να επιδιώξουν την έγκριση του μάρκετινγκ για τον διαβήτη τύπου 1 φέτος.
"Η διακοπή της κυβέρνησης θα μπορούσε να εμποδίσει σε μεγάλο βαθμό αυτό το έργο ή τουλάχιστον να χρησιμεύσει ως βολικός αποδιοπομπαίος τράγος για μια καθυστερημένη απόφαση", δήλωσε η Κέδρα.
Από τον κίνδυνο DKA, οι προγραμματιστές του φαρμάκου είναι "σίγουροι ότι θα βρούμε έναν τρόπο να το διαχειριστούμε", δήλωσε ο ιατρός επικεφαλής του διαβήτη Sanofi, Rachele Berria. Οι ασθενείς μπορούν να παρακολουθήσουν αποτελεσματικά τις κετόνες για να βεβαιωθούν ότι δεν αναπτύσσουν την παρενέργεια και η συζήτηση αυτή την Πέμπτη πιθανότατα θα είναι γύρω από τον τρόπο με τον οποίο η sotagliflozin μπορεί να παραδοθεί με τον ασφαλέστερο δυνατό τρόπο, δήλωσε ο Pablo Lapuerta.
Η Liana Moussatos του Wedbush, με στόχο $42, ήταν πιο ακριβής, λέγοντας ότι "η sotagliflozin είναι πιθανό να είναι το πρώτο εγκεκριμένο από του στόματος αντιδιαβητικό φάρμακο που θα χρησιμοποιηθεί σε συνδυασμό με ινσουλίνη", σε σημείωμα του Νοεμβρίου πριν από την επιτροπή. Εάν εγκριθεί, οι πωλήσεις sotagliflozin θα μπορούσαν να φθάσουν τα 4 δισεκατομμύρια δολάρια μέχρι το 2024, εκτιμά.
Στις ΗΠΑ, περίπου 1,25 εκατομμύρια ασθενείς έχουν τη μορφή τύπου 1 της νόσου, όπου το σώμα δεν παράγει καθόλου ινσουλίνη, σε αντίθεση με τον συνηθέστερο διαβήτη τύπου 2. Μια απόφαση της FDA για το Zynquista αναμένεται από τις 22 Μαρτίου. Ενώ ο οργανισμός ακολουθεί συχνά την καθοδήγηση της συμβουλευτικής επιτροπής, δεν απαιτείται να το πράξει.